Adolescente recuperó la visión gracias a terapia génica experimental
El Sumario – Expertos del Bascom Palmer Eye Institute de Miami (EEUU), practicaron con éxito la primera terapia génica a un adolescente que tenía una pérdida severa de la visión.
Antonio Vento Carvajal, de 14 años de edad, salió con sus padres de Cuba en 2012 con una visa humanitaria para poder encontrar tratamiento en EE.UU. al raro trastorno ocular y de la piel que padece de nacimiento, la epidermólisis ampollosa distrófica.
Una condición médica tan rara que solo la padece medio millón de personas en todo el mundo y que, en el caso de Vento, no solo afectaba a su piel con la formación de «tejido cicatrizante», sino también a los ojos, explicó Alfonso Sabater, el cirujano oftalmólogo del Bascom Palmer Eye responsable de la terapia del chico.
El equipo del profesor asociado de Oftalmología se puso en contacto con Krystal Biotech, la empresa que desarrolla tratamientos avanzados de terapias génicas de uso tópico, y comenzaron a realizar complejas pruebas de laboratorio con la formulación.
En 2022, tras obtener resultados satisfactorios y lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. aprobase el uso de este tratamiento para el caso específico de Vento, la clínica tomó la decisión de aplicar al muchacho la primera terapia a partir de la formulación usada en su piel.
El primer tratamiento fue aplicado a su ojo derecho. Los expertos eliminaron los tejidos cicatrizantes. «La recuperación fue lenta, pero a los 5 o 6 meses su visión comenzó a mejorar y, a los 8 meses, su visión era casi perfecta», dijo Sabater a medios locales y agencias de noticias.
Los resultados de la solución en el ojo izquierdo, debido a que ya había sufrido dos intervenciones, no fueron tan espectaculares, pero Vento ha recuperado hasta el momento el 50-60 % de la visión.
Sabater afirmó que el caso de Vento es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de ésta y otros tipos de enfermedades oculares genéticas que afectan a la córnea.
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Fiorella Tagliafico R.
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